Decorreu nos passados dias 10 e 11 de novembro o X Congresso Científico do Núcleo de Estudantes de Farmácia da Universidade de Coimbra. Pela primeira vez em Portugal um congresso abordou simultaneamente as Doenças Raras e os Medicamentos Órfãos procurando focar-se no “Acesso à Inovação Terapêutica”.
Consideram-se Doenças Raras aquelas que têm uma incidência inferior a 5 em cada 10.000 pessoas, de entre o total de população da União Europeia. Estima-se que afetem cerca de 6% da população, o que nos permite prever, que só em Portugal, o número de pessoas que sofrem destas patologias ronda os 600 000. O Parkinson, o Autismo e a Esclerose Lateral Amiotrófica são algumas dessas doenças, mas no total são mais de 5000 doenças diferentes.
E porquê abordar este tema? Será que enquanto cidadãos responsáveis nos estamos a descartar de responsabilidades que também são nossas? Quanto é que vale afinal uma vida? Será que valerá a pena investir milhões de euros em centenas de pessoas quando poderíamos ajudar milhares? Foi a estas questões que se procurou responder durante os dois dias do evento, contribuindo para isso a presença de oradores com elevado conhecimento na área.
Em Portugal, a investigação de terapêuticas para as doenças raras encontrava-se um pouco abandonada e com falta de apoios, tendo sido criada, para contrariar esta situação, a “Estratégia Nacional para as Doenças Raras”, a ser executada entre 2015 e 2020, com o objetivo de desenvolver esta área.
Atualmente é muito difícil conseguir verbas para financiar medicamentos órfãos, devendo ser o Estado a dar o maior contributo. Para que um fármaco órfão seja financiado, primeiramente deve ser avaliado pelas agências HTA através de um processo semelhante ao dos medicamentos não órfãos.
Posteriormente estas agências cedem ou não a permissão, contudo existem ainda muitos medicamentos órfãos que são financiados mesmo sem passarem por esta avaliação.
O enquadramento regulamentar e legislativo da investigação clínica é determinante na atratividade desse país/centro para a realização dos seus estudos clínicos. Porém, não há uma regulamentação específica para os ensaios clínicos em doenças raras, nem técnicas especiais no desenho, execução e análise, devendo estes ter em conta o pequeno tamanho da amostra e a elevada variabilidade inter-individual, o que os torna muito complexos. Esta complexidade dos ensaios clínicos traduz-se numa grande demora, pois 80% dos ensaios clínicos não cumprem as datas de recrutamento definidas e 50% dos centros de ensaio recrutam um doente ou nenhum.
Apesar do baixo número de ensaios clínicos e do investimento feito em investigações centradas nas causas subjacentes, no diagnóstico, na prevenção e no tratamento, faltam terapêuticas eficazes para 95% dos doentes afetados por doenças raras. O caminho para se encontrar um tratamento eficaz encontra-se na crucial colaboração entre os doentes e os seus grupos de defesa, a indústria farmacêutica e as universidades e os centros de investigação.
Os objetivos foram cumpridos, promovendo a consciencialização de todos nós de que raras são estas doenças, mas numerosos os doentes. É de distinguir o excelente trabalho realizado pelo Pelouro da Formação do NEF/AAC, que aliado à excelente Comissão Científica escolhida, fez deste o melhor Congresso Científico que a Faculdade de Farmácia da Universidade de Coimbra já viu, destacando-se ainda a nível nacional.
